首个由转基因植物制成的药物获 FDA 批准用于人类

今天制药业的头条新闻：美国联邦药品管理局首次批准了一种用基因工程植物细胞生产的人类药物。这项批准可能为一系列用植物细胞生产然后转移到人类患者身上的生物药物打开大门。

这种名为 Elelyso 的药物用于治疗一种名为戈谢病的疾病，这种疾病是由一种特定酶的缺乏引起的。以色列生物技术公司 Protalix Biotherapeutics 的工程师们想出了如何在胡萝卜细胞中培养这种酶的方法，即在胡萝卜细胞中植入一种编码这种人类酶的特定基因。在试验中，接受“生物制药”版酶的受试者表现出的改善程度与接受另一种源自仓鼠细胞的戈谢病治疗的受试者相当。

操纵植物细胞基因来生产某些人类酶的能力并不新鲜，但迄今为止，人们对从植物细胞中提取的人类生物制剂的担忧使它们无法获得 FDA 的关注。但近年来，植物源生物疗法在动物用药中被证明是成功的，FDA 似乎首次放松了对生物制药疗法的怀疑。

对于患有戈谢病（如果您好奇的话，这是一种溶酶体贮积症）的人来说，这意味着另一种治疗选择，而且这种治疗选择不易受到会影响哺乳动物细胞库存并导致可用药物短缺的病原体的影响——近年来确实发生了短缺。但更大的影响是在生物制药领域本身。现在植物源性人类生物制剂已经获得 FDA 的批准，研究人员认为他们可以使用生物制药技术制造酶来治疗各种疾病。

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