外科医生完成首例基因编辑猪肾移植

麻省总医院的外科医生首次成功将转基因猪肾移植到患有慢性肾病的患者体内。这项具有历史意义的手术建立在数十年动物器官基因编辑研究的基础上，可能标志着缩短有时致命的移植等待时间的努力的一个转折点。基因编辑技术的最新进展意味着此类手术可能会变得更加普遍。

患者是来自马萨诸塞州的 62 岁男子理查德·斯莱曼，患有严重的糖尿病和高血压，已经透析七年了。他最终从一位人类捐赠者那里获得了一颗新肾，但五年后开始出现衰竭迹象。斯莱曼正在等待另一颗肾，这时他的医生建议他接受来自一只基因编辑猪的实验性肾脏。

斯莱曼在一份声明中表示：“我认为（移植手术）不仅能帮助我，还能为成千上万需要移植才能生存的人带来希望。”

这只基因改造猪是由马萨诸塞州的生物技术公司 eGenesis 改造的。科学家利用 CRISPR 基因编辑技术，培育出一只拥有 69 项基因改造的猪。其中几项改造旨在从专利中去除可能引发免疫反应的有害猪基因。猪体内还添加了人类基因，以提高肾脏的兼容性，降低人体排斥的可能性。

经过约四小时的紧张手术，据报道，手术室内的外科医生表示，他们看到移植的肾脏排出尿液，这是手术成功的关键标志。手术室内充满了掌声和欢呼声。

eGenesis 首席执行官迈克·柯蒂斯 (Mike Curtis) 在一份声明中表示：“这代表了医学领域的新前沿，并展示了基因组工程改变全球数百万肾衰竭患者生活的潜力。”

为什么科学家对基因编辑动物器官感兴趣？

科学家们希望，将动物器官移植到人体中，即所谓的“异种移植”，有朝一日可以补充人体器官移植，并减少漫长的移植等待时间。据美国疾病控制中心估计，美国有 3600 万人患有慢性肾病，其中 80 万人患有终末期肾病或肾衰竭。一旦到了这个阶段，患者往往被迫选择使用透析机过滤血液或申请器官移植。根据美国卫生资源和服务管理局 (HRSA) 的数据，目前美国有超过 103,000 人处于器官移植等候名单上。

但漫长的等待时间和可捐献器官的有限供应意味着许多患者最终无法接受移植。HRSA 估计，每天有 17 人在等待新器官时死亡。漫长的等待时间和缺乏捐献者也助长了器官黑市的滋生。

潜在的动物器官移植不仅限于肾脏。例如，宾夕法尼亚大学的外科医生于 2022 年成功将基因改造的猪肝植入脑干死亡者体内。不久之后，马里兰大学医学中心的外科医生将猪心脏植入两名危重患者体内。尽管这两次手术都取得了成功，但最终效果有限。据报道，两名患者在手术后不到两个月就去世了。人类免疫系统对来自其他物种的器官反应剧烈，并试图排斥它们，这一障碍使得这些手术特别具有挑战性。

“如果这很容易，我们现在就做了，但事实并非如此，”麻省总医院移植中心主任乔伦·马德森在一份声明中说。“猪异种器官移植的障碍非常大。”

尽管如此，研究人员仍希望基因编辑技术的进步能够带来更持久的益处。外科医生此前曾将转基因肾脏和肝脏移植到狒狒身上。在一个案例中，eGenesis 声称，植入了基因编辑猪肾的猴子在手术后存活了两年。参与 Slayman 手术的外科医生同样希望他的新肾脏可以帮助他再活两年。FDA 快速批准了他的微粒手术，作为其“同情使用”计划的一部分，该计划旨在为生命即将结束的患者提供便利。更广泛地使用这种手术需要经过 FDA 的全面测试和批准。

虽然这一历史性手术是科学和医学的壮举，但参与其中的外科医生表示，真正的功劳应该属于患者，因为他们迈进了未知领域。

麻省总医院移植中心主任乔伦·马德森 (Joren C. Madsen) 在一份声明中表示：“今天真正的英雄是患者斯莱曼先生，如果没有他的勇气和意愿踏上未知的医学领域的旅程，这项曾经被认为是不可想象的开创性手术不可能成功。”

更新时间：2024 年 5 月 13 日上午 10:47
5 月 11 日，麻省总医院宣布理查德·斯莱曼去世。斯莱曼的家人在一份声明中表示，“对我们挚爱的里克的突然离世深感悲痛，但得知他激励了这么多人，他们感到非常安慰。”医院还表示，“没有迹象表明这是他最近接受移植手术的结果。”